A causa della pandemia di Covid-19, l’immissione in commercio di nuove terapie ha subito un forte rallentamento a causa della difficoltà nel condurre gli studi clinici necessari per permettere il loro sviluppo. Questo stato di fatto sta imponendo un ripensamento sull’adeguatezza o meno degli attuali modelli di trial clinici, e su come eventualmente modificarli per permettere il proseguimento degli studi anche nel momento in cui si verifichino delle situazioni estreme, come lo è stata la diffusione del Covid-19.
Un modello che è emerso in questo contesto di emergenza si basa sul rapporto tra medico e paziente basato sulla telemedicina, con la possibilità non solo di vedersi a distanza, ma soprattutto di acquisire dati ed informazioni dal paziente e di prescrivere interventi e terapie, tradizionali e digitali, attraverso una piattaforma digitale. In questi casi si parla di sperimentazioni cliniche decentralizzate (DCT).
I DCT, chiamati anche “studi diretti al partecipante” o “studi virtuali”, sfruttano diversi dispositivi digitali e dispositivi medici indossabili per abilitare visite a domicilio, interfacce sanitarie virtuali e consegna di farmaci e materiali necessari per lo studio direttamente a casa dei pazienti. In tal modo, il reclutamento dei partecipanti, la consegna e la somministrazione dei farmaci e l’acquisizione dei dati avvengono senza necessità di contatto di persona tra il team di ricerca e il paziente.
Già oggi gli studi clinici per l’approvazione dei farmaci spesso includono elementi decentralizzati, e di frequente i DCT incorporano il design tradizionale con la decentralizzazione dell’interazione con il paziente. Va aggiunto però che un ulteriore sviluppo di tale modello potrebbe migliorare la logistica di una sperimentazione clinica facilitando il reclutamento e il mantenimento dei partecipanti nello studio, e la disponibilità una di una migliore comprensione delle risposte individuali al trattamento in termini di efficacia e tollerabilità.
Inoltre, i DCT potrebbero richiedere un minor numero di siti di ricerca centrali, riducendo così il numero di domande di autorizzazione e di revisioni per eventuali emendamenti. In più, la raccolta dati automatizzata e il monitoraggio da remoto significano un minor numero di valutazioni individuali e una ridotta variabilità dei dati riportati dai pazienti.
Dall’analisi, invece, dei limiti di tale approccio, emerge che negli studi centralizzati la distribuzione e la gestione dei farmaci è relativamente semplice, mentre i DCT richiedono un impegno logistico non indifferente. Un altro punto da tenere in debita considerazione è il grado di sviluppo tecnologico di alcuni dispositivi biometrici indossabili, ancora alle fasi iniziali, e le risorse che è necessario impiegare per superare tutti gli adempimenti burocratici necessari per ottenere una loro convalida clinica. Supporto tecnico e protezione della privacy del paziente sono ulteriori aspetti critici da tenere in debita considerazione
Il primo trial interamente basato sul web si ritiene sia stato lo studio REMOTE (Research on Electronic Monitoring of Overactive Bladder Treatment Experience) condotto da Pfizer nel 2011, durante il quale non sono state effettuate visite di persona e gli investigatori hanno utilizzato il reclutamento attraverso internet, questionari online, diari elettronici e consegna a domicilio del farmaco in sperimentazione. Un’altra iniziativa in tal senso è stata la Clinical Trials Transformation Initiative lanciata dalla Food and Drug Administration (FDA) e dalla Duke University nel 2007 per identificare e promuovere la qualità e l’efficacia degli studi clinici e ha recentemente emesso raccomandazioni per i DCT.
Inoltre, nel 2015 il Congresso degli Stati Uniti ha approvato il 21st Century Cures Act e ha incaricato la FDA di sviluppare un quadro di riferimento e una guida per questi studi e per la procedura di approvazione dei farmaci valutati attraverso DTC, e il 10 dicembre 2020 è stata lanciata la Decentralized Trials and Research Alliance (DTRA) che riunisce più di 50 organizzazioni internazionali, tra cui la FDA, e gruppi di pazienti, per promuovere le metodologie alla base dei DCT.
Dino Biselli Source: Pharmastar
