La giornata mondiale delle malattie rare che si è celebrata ieri è stata l’occasione per il Presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi, per sottolineare il contributo dell'industria farmaceutica europea e italiana nel contrastare queste patologie.
Grazie al Regolamento europeo per i farmaci orfani, dal 2000 al 2021 in Europa sono oltre 2.500 i medicinali in fase di sviluppo per le malattie rare che hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano e sono 209 i farmaci autorizzati a fine 2021".
Inoltre, le nuove terapie hanno mostrato un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3 milioni di malati rari europei, di cui 2 milioni italiani.
Attualmente sono quasi 800 i farmaci in sviluppo per le malattie rare, e tra questi 168 sono per la terapia dei tumori rari, 192 per i disturbi genetici, 56 per i disturbi neurologici, 51 per le malattie autoimmuni e 36 per quelle infettive. Concentrando l’attenzione sul contributo italiano, gli studi clinici nelle malattie rare in Italia sono passati dai 66 autorizzati nel 2010 (il 10% rispetto al totale degli studi clinici) ai 216 nel 2019 (il 32%).
Per non perdere terreno però è indispensabile realizzare i decreti per dare piena attuazione al Regolamento europeo sulla Sperimentazione Clinica, che snellisce le norme necessarie a studiare nuovi medicinali.
Dino Biselli
Source: Il Sole 24 Ore Sanità