Novartis ha annunciato un accordo per acquisire i diritti sul programma PTC518 di PTC Therapeutics per la malattia di Huntington, con un pagamento iniziale di 1 miliardo di dollari in contanti e milestone che potrebbero raggiungere ulteriori 1,9 miliardi di dollari. PTC avrà diritto al 40% dei profitti negli Stati Uniti, mentre Novartis tratterrà il restante 60%, oltre a pagare royalties a due cifre sulle vendite al di fuori del Paese. La transazione, soggetta all’autorizzazione normativa e ad altre condizioni consuete, è prevista per il completamento nel primo trimestre del 2025.
La notizia, che ha fatto salire le azioni di PTC di oltre il 20%, arriva a meno di sei mesi dalla decisione della FDA di autorizzare la ripresa dello studio di Fase II PIVOT-HD di PTC518, dopo una sospensione parziale nel 2022. La FDA aveva richiesto ulteriori dati sul farmaco, una piccola molecola modificatrice dello splicing progettata per ridurre la produzione della proteina huntingtina mutante (mHTT).
PTC518, al centro dell’accordo, è un candidato farmaco somministrato per via orale, in grado di penetrare nel cervello e ridurre la produzione della proteina huntingtina mutante. L’obiettivo è prevenire la morte neuronale e le lesioni cerebrali, segni distintivi della malattia di Huntington e fattori chiave della sua progressione. Nel settembre 2024, il farmaco ha ricevuto dalla FDA la designazione Fast Track. Attualmente in fase di studio nello studio PIVOT-HD, una lettura intermedia del giugno 2024 ha mostrato una riduzione dose-dipendente della proteina mutante nel sangue e nei fluidi cerebrospinali a 12 mesi, oltre a tendenze favorevoli nelle valutazioni cliniche, come il punteggio motorio totale.
La parte controllata con placebo dello studio è prevista per il completamento nella prima metà del 2025. Successivamente, Novartis assumerà la responsabilità dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione del farmaco, mentre PTC deterrà una quota del 40% degli eventuali profitti o perdite negli Stati Uniti.
Questo accordo segna il ritorno di Novartis nel campo della malattia di Huntington, dopo che lo sviluppo del proprio candidato farmaco, branaplam, era stato interrotto a seguito dei risultati dello studio di Fase IIb VIBRANT-HD, che avevano evidenziato il rischio di neuropatia periferica. Secondo Vas Narasimhan, CEO di Novartis, l’accordo riflette l’impegno dell’azienda verso approcci innovativi per le malattie neurodegenerative con bisogni insoddisfatti.
Per PTC, l’accordo rappresenta una notizia positiva dopo la recente interruzione dello sviluppo di un altro candidato farmaco, utreloxastat, che non ha raggiunto gli obiettivi di efficacia nello studio CardinALS per la SLA. Matthew Klein, CEO di PTC, ha dichiarato che i proventi della transazione con Novartis saranno utilizzati per espandere la piattaforma di splicing e supportare le attività commerciali e di sviluppo del portafoglio.
La Redazione
Source: PHARMASTAR
