Pochi giorni fa la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda di regolamentazione di Biogen per l'uso di Aducanumab nel trattamento del morbo di Alzheimer, causato da un accumulo decennale di una proteina nel cervello nota come amiloide. Aducanumab è il primo farmaco approvato per la malattia d’Alzheimer da diciotto anni a questa parte.
Aducanumab, anticorpo monoclonale umano scoperto con la tecnologia basata sulla Reverse Translational MedicineTM di Neurimmune e concesso in licenza a Biogen che lo ha sviluppato insieme a Eisai, rimuove l'amiloide dal cervello. Infatti, dopo la somministrazione endovenosa, Aducanumab attraversa la barriera emato-encefalica, si lega all'amiloide cerebrale e lo rimuove con l'aiuto del sistema immunitario.
Fin qui tutto bene, come il fatto che Biogen abbia dimostrato che Aducanumab ha ridotto l'amiloide cerebrale in maniera dose-tempo- dipendenti. L'amiloide è stata ridotta dal 59 al 71% a 18 mesi di trattamento. Tuttavia, il via libera della FDA è stato subito accompagnato da una scia di reazioni non sempre favorevoli: nel suo comunicato ufficiale, FDA ha precisato che il Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee non ritiene che il beneficio clinico emerso in uno specifico trial clinico di fase III su pazienti in fase precoce di malattia si debba considerare una primaria evidenza a supporto dell’approvazione del farmaco.
Biogen, infatti, ha dovuto sospendere due trial per i risultati ad interim non all’altezza delle aspettative, e solo in seguito ha presentato nuovi dati comprovanti una significativa riduzione del declino clinico nei pazienti trattati con la molecola ad alte dosi. I trials clinici, però, attestano la capacità di aducanumab di ridurre le placche amiloidi, un effetto ritenuto marker surrogato di un possibile beneficio nel rallentare il declino cognitivo.
Per questo motivo, la FDA ha optato per una particolare procedura di Accelerated Approval riservata ai farmaci potenzialmente utili contro malattie gravi in assenza di alternative terapeutiche e basata sui marker surrogati. Biogen, inoltre, dovrà condurre un nuovo studio clinico (confermatory trial) per ottenere più certezze sul rapporto rischio beneficio del farmaco.
Nonostante queste “perplessità”, dall’analisi dei dati disponibili la Società Italiana di Neurologia (SIN) e dell’Associazione SIN demenze (SINdem) plaudono alla disponibilità di questo nuovo farmaco contro questa malattia neurodegenerativa.
Per quanto riguarda invece la possibile approvazione da parte dell’EMA, le decisioni dell’agenzia regolatoria europea in merito a Aducanumab dovrebbero essere preso entro fine anno.
Dino Biselli
Source: Il Sole 24 Ore Sanità e Aboutpharma
