Attualmente la validazione dei dati clinici avviene in base all’approccio tradizionale basato sulla rigorosa metodologia degli studi clinici randomizzati (Rct) – condotti su coorti molto selezionate di pazienti. Tuttavia tali metodologie oggi non appaiono non essere adatte nella conduzione di studi real-world, dove la sperimentazione si rivolge indistintamente a tutti i pazienti. Da qui la necessità di individuare nuovi metodi analitici che siano ritenuti validi ed accettabili anche dal punto di vista degli enti regolatori al fine del processo decisionale.
Proprio su questo argomento si basa un articolo pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutics che ha fra i suoi numerosi autori anche rappresentanti dell’Agenzia europea dei medicinali, come il direttore generale Guido Rasi, il Senior medical officer, Hans-Georg Eichler, e i vertici del Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp), Harald Enzmann e Bruno Sepodes (oltre ad accademici e all’agenzia regolatoria tedesca BfArM) con il quale si affronta il tema dell’accettabilità sul piano regolatorio di tali dati e dei metodi analitici non randomizzati utilizzati per la loro elaborazione.
Nell’articolo vengono individuati due grandi tipologie di ostacoli tali da impedire lo sfruttamento di questo tipo di dati: la preparazione tecnico-operativa e la governance dei dati stessi. Ostacoli a cui si aggiungono i molti bias che per alcuni osservatori caratterizzerebbero l’uso di dati non provenienti da studi clinici randomizzati.
Numerose le proposte avanzate per superare tale empasse, come ad esempio quella che prevede la validazione dei nuovi metodi analitici proprio come si trattassero di nuovi farmaci, attraverso il ricorso alla procedura di qualifica di EMA e con coinvolgimento attivo degli enti di health technology assessment, dei payer e delle associazioni dei pazienti.
Dino Biselli Source: NCF - Notiziario Chimico Farmaceutico
